“目前患者的腫瘤已經(jīng)縮小了至少70%。”4月2日，聊起臨床研究，西南醫(yī)科大學附屬醫(yī)院腫瘤科副主任醫(yī)師李丹教授點開了一份影像圖片，翻到“診斷意見”處后說著。隨后，她又點開了這一患者的另外一次影像圖片，是患者剛?cè)虢M參與臨床研究時的檢查所見，從兩份影像圖片診斷意見處可以明顯看到，記錄的病灶大小數(shù)據(jù)已由大變小，療效十分顯著。

入組前病灶大小

近期療效評估病灶大?。ú糠謱用娲恚?/strong>

“嘗新”入組Ⅲ期臨床研究

約7個月腫瘤減少至少70%

近日，李女士按醫(yī)生要求，早早來到西南醫(yī)科大學附屬醫(yī)院（康健中心院區(qū)）腫瘤科病區(qū)抽血室進行用藥前檢查，待檢查結(jié)果出來醫(yī)生評估合格后，便可以開始用藥。

2019年3月，李女士被診斷出宮頸癌，由于發(fā)現(xiàn)早，李女士手術(shù)十分成功。“發(fā)現(xiàn)得早，處理得及時，術(shù)后恢復較好，便以為自己已經(jīng)痊愈了?！崩钆空f，“因此對該疾病沒有過于在意，也沒有定期到醫(yī)院隨訪。”

去年7月，李女士在一段時間內(nèi)出現(xiàn)腰背疼痛的癥狀，伴左小腿腫大，且癥狀久久沒有緩解，以為是其腰椎間盤突出引起的，便到醫(yī)院進行檢查。經(jīng)CT檢查后，結(jié)果讓李女士很意外。結(jié)果顯示其腹膜后、腹股溝淋巴結(jié)腫大，腰背部疼痛、小腿腫大一系列癥狀，均是因腫瘤壓迫導致的。

“在病房見到李女士時，她精氣神十足，如果不知道其病情，我很難將這位僅41歲患者，同癌癥患者聯(lián)系到一起?！崩畹そ淌谡f。李丹教授將李女士所有病歷資料翻閱研究后，結(jié)合診療指南，建議其進一步完善基因檢測，再進行藥物治療。

李丹教授在制定治療方案時，還為李女士準備了一份備選方案——關(guān)于復發(fā)轉(zhuǎn)移性宮頸癌免疫聯(lián)合化療±抗血管生成藥物的Ⅲ期臨床研究?！芭R床研究并非人人都適用，需對患者病情進行評估，符合條件的患者才能入組臨床研究。”李丹教授說。

面對多個治療方案，李女士一開始是矛盾的，搜索相關(guān)資料、向朋友咨詢……經(jīng)過兩天反復地思考和商討，李女士最后決定選擇“嘗新”，入組Ⅲ期臨床研究方案。“久病成醫(yī)，對用藥有簡單的認識，經(jīng)過各種渠道咨詢，得到都是正面回復。且這個臨床研究方案和李醫(yī)生介紹的‘一線’選擇方案基本一致，我想嘗試一下?！崩钆空f。

方案要求的任意一項篩查結(jié)果不符合篩選標準即篩選失敗

臨床研究用藥“隨機雙盲”

患者入組該臨床研究方案，用藥前不僅要患者簽署《知情同意書》，針對組織病理標本超過最佳基因檢測期的患者，還需要重新進行組織病理標本活檢。也就是說，患者需再次通過組織病理標本活檢確認病理類型；經(jīng)基因檢測后，基因表達呈陽性，才符合入組條件。

“臨床研究的流程是非常嚴格的，一項結(jié)果不符合入組標準，就意味著篩選失敗。所有篩查結(jié)果均符合入組條件，即可以隨機入組?！崩畹そ淌谡f。

李女士經(jīng)過兩次活檢后，順利獲取組織標本，基因檢測符合入組條件。之所以稱之為“隨機”，是因為李女士的用藥是隨機雙盲的。也就是說，李女士和李丹教授均不知道其使用的免疫藥物是安慰劑還是試驗用藥。

去年8月，李女士開始用藥，截至目前已入組治療約7個月。據(jù)李女士介紹，一開始進行了6次化療治療，從用藥開始到現(xiàn)在，整個治療過程，她沒有感到任何不適，精神和胃口都很好。

Ⅲ期臨床研究所用的治療方案實際是在標準治療方案的基礎(chǔ)上，進行了改善和優(yōu)化?！啊S機’用藥并不會增加心理負擔，非試驗組用藥方案仍可以發(fā)揮療效。臨床研究會進行定期療效評估，讓患者和醫(yī)生更了解治療效果?！崩钆空f。

今年1月，李女士再次到醫(yī)院進行復查，其檢查結(jié)果顯示，腫瘤已經(jīng)縮小至少70%。得知這一消息時，李女士懸著的心落下了不少。目前，李女士已完成了6個周期的聯(lián)合治療，正在進行免疫藥物維持治療中。

新藥上市或擠入“一線”的必經(jīng)之路

入組治療不是充當“小白鼠”

臨床研究方案和常規(guī)標準治療方案有何不同？李丹教授表示，該Ⅲ期臨床研究方案實際是驗證一個已上市的免疫治療藥物，是否可以聯(lián)合化療±靶向藥物用于復發(fā)轉(zhuǎn)移性宮頸癌患者一線治療。目前指南推薦使用的免疫治療藥物為進口藥，療效顯著，但費用較高。但市面上已經(jīng)有國產(chǎn)同類免疫治療藥物，但要證明該藥在用于復發(fā)轉(zhuǎn)移性宮頸癌患者‘一線’治療，其療效與進口相同或優(yōu)于進口藥，就必須經(jīng)過患者實際臨床使用驗證療效才能獲批適應癥。

往往臨床針對復發(fā)轉(zhuǎn)移性癌癥患者或者難治性疾病患者制定治療方案時，除了告知診療指南首選治療方案外，均會告知可能符合的相應的臨床研究方案作為備選治療方案之一。

新藥臨床研究永遠把患者的權(quán)益放在第一位，從國家、醫(yī)院、研究醫(yī)生層面均有嚴格的監(jiān)管要求，必須經(jīng)過國家藥監(jiān)局的批準才可以在臨床使用。新藥臨床研究是受法律法規(guī)管控的，接受臨床研究方案的患者是受法律法規(guī)保護的。李丹教授說：“在臨床研究中，所有與之相關(guān)的不良反應均要及時記錄，嚴重的不良反應需在24小時上報給申辦方、臨床研究管理機構(gòu)以及倫理機構(gòu)。所有的臨床研究用藥，相關(guān)檢查檢驗以及與藥物相關(guān)不良反應處理費用均由申辦方報銷?！?/p>

由此可見，和常規(guī)治療相比，入組臨床研究的患者能得到更精細的管理，臨床研究的每個環(huán)節(jié)均是被監(jiān)控的，并隨時準備接受相關(guān)機構(gòu)的抽查。用李丹教授的話來說，臨床研究是新藥上市或“論資排輩”前，必須經(jīng)歷的“華山論劍”。是在以患者為核心，保障患者醫(yī)療質(zhì)量的前提下，解決臨床診療困局，突破傳統(tǒng)療效，爭取研發(fā)更高效低毒藥物的必經(jīng)流程。同時，接受臨床研究均是自愿的，試驗過程中受試者具有充分的知情權(quán)和決定權(quán)，可以選擇在試驗的任何階段隨時退出而不會受到任何影響。

（來源：西南醫(yī)科大學附屬醫(yī)院）