周身大片膿皰、紅斑、撕心裂肺的疼痛、發(fā)燒，病情嚴重時甚至?xí)?dǎo)致心衰、呼吸衰竭、肝衰竭......這種罕見的皮膚病有一個可怕的名字——泛發(fā)性膿皰型銀屑?。ㄒ韵潞喎QGPP）。長期以來，針對GPP的治療并無十分有效的醫(yī)學(xué)手段。

為了有效治療這類疾病，自今年2月起，西南醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院皮膚科在罕見病門診建設(shè)的基礎(chǔ)上，成立了川南地區(qū)唯一的GPP專病門診，通過規(guī)范化治療，給廣大川渝滇黔結(jié)合部的患者帶來了福音。

難治療的罕見病

發(fā)病率僅為0.0014% 

“GPP與普通銀屑病有所不同，皮膚表面會出現(xiàn)大片膿皰，在急性發(fā)作期，患者天天高燒不退。由于具有發(fā)燒、膿皰、嗜中性粒細胞升高等癥狀，很容易被誤診為感染?！蔽髂厢t(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院皮膚科主任何淵民教授表示，GPP較為罕見，國平均每10萬人當中大約只有1.4個患有GPP。

何淵民介紹說，盡管GPP患者并不多，但科室?guī)缀趺吭露加蠫PP患者前來接受診治，除了瀘州本地患者，還包括自貢、宜賓、內(nèi)江，以及云南、貴州等省市的廣大患者。 

對于GPP患者而言，因過去缺少有效的治療手段，病情反復(fù)發(fā)作不僅嚴重影響身體健康，還會造成巨大的心理負擔?！扒靶┠?，科室收治過一位四五歲、來自農(nóng)村的小孩，疼得不斷發(fā)出撕心裂肺地叫喊聲，治療期間，醫(yī)護人員還組織了捐款......”據(jù)何淵民回憶，由于當時沒有針對性的藥，激素藥物治療的治療也不佳，導(dǎo)致治療時間長達數(shù)月。

針對GPP的治療，傳統(tǒng)的治療手段是服用激素藥物，但激素藥物難以快速控制病情，對病人和家屬來說是一種煎熬。此外，長期服用激素藥物容易產(chǎn)生多種副作用，會導(dǎo)致口腔潰瘍、皮膚潰瘍，影響患兒的生長發(fā)育。

“一對一”的有效藥

廣大GPP患者盼來福音

近幾年，罕見病的治療越來越受到重視。在川南地區(qū)，西南醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院皮膚科率先成立銀屑病專病門診，實現(xiàn)了診斷—治療—評估—回訪的全流程、規(guī)范化治療。 

女孩何娟（化名）一直飽受GPP的折磨，最近5年時間里，病情先后發(fā)作4次，每次發(fā)病，她不僅要承受巨大的痛苦，還會因容貌受損感到自卑和恐懼，因此多次向父母提出退學(xué)。

3月中旬，何娟在父母的陪同下來到西南醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院銀屑病專病門診，在完成各項檢查后，何淵民向她推薦了佩索利單抗靜脈注射液的治療方案。

“佩索利單抗靜脈注射液（以下簡稱佩索利單抗）是專門針對GPP研發(fā)的治療藥物，不僅能快速解決膿腫、疼痛、發(fā)熱等癥狀，而且副作用比傳統(tǒng)治療藥物小得多，還能延緩再次復(fù)發(fā)的時間。”何淵民介紹說。

3月24日，何娟接受了佩索利單抗治療，僅僅幾個小時之后，奇跡就出現(xiàn)了：膿皰開始干癟、紅斑開始褪去，疼痛、發(fā)熱等癥狀完全消失。

據(jù)了解，佩索利單抗是專門針對GPP而研發(fā)的治療藥物，目前已被應(yīng)用到臨床治療中，填補了GPP治療領(lǐng)域的巨大空白。值得一提的是，佩索利單抗已成為國家談判“雙通道”藥物進入醫(yī)保，治療費用大幅下降。

在何淵民看來，如今，作為川南地區(qū)首個GPP專病門診，這將為周邊區(qū)域的患者提供了精準、規(guī)范、長期的治療服務(wù)，也將助力構(gòu)建涵蓋疾病篩查、診斷、評估、治療及隨訪的全病程管理體系。

（信息來源：西南醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院）

編輯：肖昂

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