西南醫(yī)大附院首例！重型再生障礙性貧血單倍體造血干細胞移植患者順利出倉

4月1日上午9時，患重型再生障礙性貧血的55歲胡先生順利走出西南醫(yī)科大附屬醫(yī)院無菌層流艙，重獲新生。

胡先生成功“出倉”也標志著西南醫(yī)科大附屬醫(yī)院首例重型再生障礙性貧血造血干細胞移植成功，醫(yī)院在非腫瘤性疾病造血干移植方面取得了新的突破，將造福周邊更多的血液病患者。

成功“出倉”

5旬患者重獲新生

“非常感謝醫(yī)護人員的精心治療，我才能順利出倉?！焙壬屑さ卣f。

“從去年6月開始，就莫明地覺得很累，后來越來越嚴重?！奔易↓堮R潭區(qū)的胡先生到就近的醫(yī)院檢查后，被確診為重型再生障礙性貧血，便開始吃藥、輸血維持生命。

“基本上隔1周就需要輸血一次，吃藥效果也很有限。大多數(shù)時候只能體息，稍一運動就很累，生活質量更無從談起?！焙壬拮訔钆空f。

邢宏運接受記者采訪

今年2月，胡先生感冒了，病情一度危重，家人趕緊將他送到了西南醫(yī)科大學附屬醫(yī)院血液內(nèi)科求診。

“重度再生障礙性貧血患者抵抗力很差，一場感冒就可能威脅生命?！毖簝?nèi)科主任邢宏運教授說，再生障礙性貧血是一種骨髓衰竭性疾病，主要是患者的造血功能減少，好比是種子出現(xiàn)問題，土壤也遭到嚴重破壞，土壤根本長不出莊稼來，患上該病的患者，骨髓造血功能低下，導致全血細胞減少，抵抗力極差且容易出血，隨時可能因嚴重感染、以及顱腦等重要臟器出血而危及生命，病情危急。

“此類患者首選治療方法免疫抑制藥物聯(lián)合治療，或者是親緣全相合造血干細胞移植，但移植過程中存在感染、出血風險高等因素。而且胡先生已經(jīng)55歲，前期環(huán)孢素等藥物治療效果極差，大約每兩周就要輸一次血，找不到親緣全相合移植供體，和其兒子配型為半相合，只能進行半相合造血干細胞移植，移植風險較年輕患者明顯成倍升高。移植過程中感染、出血及移植物抗宿主病等嚴重并發(fā)癥，發(fā)生風險高?！?邢宏運教授說。

為挽救患者生命，綜合考量胡先生的實際情況，血液內(nèi)科的專家們集體討論，全面平衡利弊，針對患者制定出個體化的治療方案，最終決定迎難而上，為胡先生進行兒子供父親半相合造血干細胞移植。

3月14日，經(jīng)過充分的移植準備工作，胡先生住進了血液內(nèi)科百級層流干細胞移植病房，醫(yī)生為胡先生體內(nèi)輸入了由兒子提供的造血“種子”。在邢宏運教授所帶領的移植醫(yī)護團隊的精心管理下，歷時14天后，胡先生造血重建，順利出倉，移植手術取得成功。

技術突破

造福更多患者

“造血干細胞移植是目前血液病治療領域的一種高端技術，屬于國家限制類臨床醫(yī)療技術，目前廣泛應用于惡性血液病、非惡性難治性血液病、某些實體瘤、遺傳性疾病、疫性疾病和先天代謝性疾病的治療，并獲得了較好療效，大大提高了患者治愈率。”邢宏運教授介紹。

再生障礙性貧血（aplastic anemia，AA）簡稱再障，是一組骨髓造血組織減少，造血功能衰竭，導致周圍血全血細胞減少的骨髓造血衰竭（BMF）綜合征。臨床上常表現(xiàn)為較嚴重的貧血、出血和感染。其年發(fā)病率在我國為0.74/10萬人口。

再障可分為先天性和獲得性兩大類。

先天性再障主要包括范科尼貧血（Fanconi anemia，F(xiàn)A）、先天性角化不良（dyskeratosis congenita，DC）、 Shwachman-Diamond綜合征（SDS）、 Diamond-Blackfan貧血（DBA）和先天性無巨核細胞性血小板減少癥（congenital amegakaryocytic thrombocytopenia，CAMT）等。

有明確病因如藥物、放射損傷、病毒感染等所致的再障稱為繼發(fā)性獲得性再障；無明確致病因素者稱為特發(fā)性獲得性再障。

根據(jù)患者病情嚴重程度、血像及骨髓分為重型再障和非重型再障。AA一旦確診，應明確疾病嚴重程度，盡早治療。

造血干細胞移植和免疫抑制治療是重型再生障礙性貧血（SAA）的首選治療方案

然而，約75%的患者缺少匹配的同胞供體或不符合HSCT要求。據(jù)官方統(tǒng)計，只有20%~30%患者可以找到合適供者，實際臨床工作中，有更多患者因缺少匹配的同胞供體或不符合移植要求而未能進行造血干細胞移植，這部分患者只能進行免疫抑制治療。

免疫抑制治療（IST）起效相對緩慢，有效率最高也只可達到70%~75%，還有20%~30%的患者對IST無效。同時，隨著時間的延長，初始治療有效的患者可能會復發(fā)，長時間存活還會發(fā)生克隆性進展。

HLA配型半相合造血干細胞移植技術突破

能夠使患者很容易找到供體

及時得到治療

HLA配型半相合造血干細胞移植

也稱單倍體造血干細胞移植

什么是單倍體相合的造血干細胞移植？

我們首先解釋一下什么是單倍體相合。比如說每一個子女的遺傳基因，它是一半來自于父親，一半來自于母親，因此子女，父母就是單倍體相合。單倍體造血干細胞移植是指供者和受者有一半染色體HLA抗原相同，或者來自于父親，或者來自于母親，即供者與受者的HLA位點有3/6是相合的。

一般來說，父母與子女之間HLA單倍體相合的概率為100%，同胞間單倍體相合的概率為50%，非血緣相合概率為25%以下。

單倍體造血干細胞移植有哪些優(yōu)點？

首先第一個就是供者的選擇范圍擴大了，不僅限于兄弟姐妹，也可以與父母配型，可以與叔伯、姑姑，舅舅、姨姨等等，甚至與表兄弟堂兄弟來做移植，超過90％的需移植患者至少有血緣半相合供者。

另一個優(yōu)勢就是在移植以后，如果需要做供者，淋巴細胞輸注的時候，這個是非常方便進行的，因為供者就是自己的親屬，更容易提供造血干細胞和淋巴細胞，這就是它主要的優(yōu)勢。

親緣供體的選擇圖

據(jù)了解，西南醫(yī)科大學附屬醫(yī)院血液內(nèi)科成立于1979年，是四川省較早設立的血液病專科之一，是省內(nèi)四個造血干細胞移植中心之一。目前已經(jīng)先后成功開展了自體、異體及親緣間半相合造血干細胞移植技術，至今為白血病、淋巴瘤、骨髓瘤及系統(tǒng)性輕鏈淀粉樣變性等80余名患者進行了造血干細胞移植治療。醫(yī)院已經(jīng)成為中華骨髓庫造血干細胞捐獻、采集及移植醫(yī)院。

“此次移植手術的成功，也是我們在非腫瘤性疾病造血干細胞移植技術方面再獲突破，將讓瀘州及周邊更多患者能就近獲得高質量的診療，重獲健康?！?邢宏運教授說。

（來源：西南醫(yī)大附院）

編輯：肖昂

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