西南醫(yī)大附院首例！重型再生障礙性貧血單倍體造血干細(xì)胞移植患者順利出倉

4月1日上午9時(shí)，患重型再生障礙性貧血的55歲胡先生順利走出西南醫(yī)科大附屬醫(yī)院無菌層流艙，重獲新生。

胡先生成功“出倉”也標(biāo)志著西南醫(yī)科大附屬醫(yī)院首例重型再生障礙性貧血造血干細(xì)胞移植成功，醫(yī)院在非腫瘤性疾病造血干移植方面取得了新的突破，將造福周邊更多的血液病患者。

成功“出倉”

5旬患者重獲新生

“非常感謝醫(yī)護(hù)人員的精心治療，我才能順利出倉?！焙壬屑さ卣f。

“從去年6月開始，就莫明地覺得很累，后來越來越嚴(yán)重?！奔易↓堮R潭區(qū)的胡先生到就近的醫(yī)院檢查后，被確診為重型再生障礙性貧血，便開始吃藥、輸血維持生命。

“基本上隔1周就需要輸血一次，吃藥效果也很有限。大多數(shù)時(shí)候只能體息，稍一運(yùn)動(dòng)就很累，生活質(zhì)量更無從談起。”胡先生妻子楊女士說。

邢宏運(yùn)接受記者采訪

今年2月，胡先生感冒了，病情一度危重，家人趕緊將他送到了西南醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院血液內(nèi)科求診。

“重度再生障礙性貧血患者抵抗力很差，一場感冒就可能威脅生命?！毖簝?nèi)科主任邢宏運(yùn)教授說，再生障礙性貧血是一種骨髓衰竭性疾病，主要是患者的造血功能減少，好比是種子出現(xiàn)問題，土壤也遭到嚴(yán)重破壞，土壤根本長不出莊稼來，患上該病的患者，骨髓造血功能低下，導(dǎo)致全血細(xì)胞減少，抵抗力極差且容易出血，隨時(shí)可能因嚴(yán)重感染、以及顱腦等重要臟器出血而危及生命，病情危急。

“此類患者首選治療方法免疫抑制藥物聯(lián)合治療，或者是親緣全相合造血干細(xì)胞移植，但移植過程中存在感染、出血風(fēng)險(xiǎn)高等因素。而且胡先生已經(jīng)55歲，前期環(huán)孢素等藥物治療效果極差，大約每兩周就要輸一次血，找不到親緣全相合移植供體，和其兒子配型為半相合，只能進(jìn)行半相合造血干細(xì)胞移植，移植風(fēng)險(xiǎn)較年輕患者明顯成倍升高。移植過程中感染、出血及移植物抗宿主病等嚴(yán)重并發(fā)癥，發(fā)生風(fēng)險(xiǎn)高。” 邢宏運(yùn)教授說。

為挽救患者生命，綜合考量胡先生的實(shí)際情況，血液內(nèi)科的專家們集體討論，全面平衡利弊，針對患者制定出個(gè)體化的治療方案，最終決定迎難而上，為胡先生進(jìn)行兒子供父親半相合造血干細(xì)胞移植。

3月14日，經(jīng)過充分的移植準(zhǔn)備工作，胡先生住進(jìn)了血液內(nèi)科百級層流干細(xì)胞移植病房，醫(yī)生為胡先生體內(nèi)輸入了由兒子提供的造血“種子”。在邢宏運(yùn)教授所帶領(lǐng)的移植醫(yī)護(hù)團(tuán)隊(duì)的精心管理下，歷時(shí)14天后，胡先生造血重建，順利出倉，移植手術(shù)取得成功。

技術(shù)突破

造福更多患者

“造血干細(xì)胞移植是目前血液病治療領(lǐng)域的一種高端技術(shù)，屬于國家限制類臨床醫(yī)療技術(shù)，目前廣泛應(yīng)用于惡性血液病、非惡性難治性血液病、某些實(shí)體瘤、遺傳性疾病、疫性疾病和先天代謝性疾病的治療，并獲得了較好療效，大大提高了患者治愈率?！毙虾赀\(yùn)教授介紹。

再生障礙性貧血（aplastic anemia，AA）簡稱再障，是一組骨髓造血組織減少，造血功能衰竭，導(dǎo)致周圍血全血細(xì)胞減少的骨髓造血衰竭（BMF）綜合征。臨床上常表現(xiàn)為較嚴(yán)重的貧血、出血和感染。其年發(fā)病率在我國為0.74/10萬人口。

再障可分為先天性和獲得性兩大類。

先天性再障主要包括范科尼貧血（Fanconi anemia，F(xiàn)A）、先天性角化不良（dyskeratosis congenita，DC）、 Shwachman-Diamond綜合征（SDS）、 Diamond-Blackfan貧血（DBA）和先天性無巨核細(xì)胞性血小板減少癥（congenital amegakaryocytic thrombocytopenia，CAMT）等。

有明確病因如藥物、放射損傷、病毒感染等所致的再障稱為繼發(fā)性獲得性再障；無明確致病因素者稱為特發(fā)性獲得性再障。

根據(jù)患者病情嚴(yán)重程度、血像及骨髓分為重型再障和非重型再障。AA一旦確診，應(yīng)明確疾病嚴(yán)重程度，盡早治療。

造血干細(xì)胞移植和免疫抑制治療是重型再生障礙性貧血（SAA）的首選治療方案

然而，約75%的患者缺少匹配的同胞供體或不符合HSCT要求。據(jù)官方統(tǒng)計(jì)，只有20%~30%患者可以找到合適供者，實(shí)際臨床工作中，有更多患者因缺少匹配的同胞供體或不符合移植要求而未能進(jìn)行造血干細(xì)胞移植，這部分患者只能進(jìn)行免疫抑制治療。

免疫抑制治療（IST）起效相對緩慢，有效率最高也只可達(dá)到70%~75%，還有20%~30%的患者對IST無效。同時(shí)，隨著時(shí)間的延長，初始治療有效的患者可能會(huì)復(fù)發(fā)，長時(shí)間存活還會(huì)發(fā)生克隆性進(jìn)展。

HLA配型半相合造血干細(xì)胞移植技術(shù)突破

能夠使患者很容易找到供體

及時(shí)得到治療

HLA配型半相合造血干細(xì)胞移植

也稱單倍體造血干細(xì)胞移植

什么是單倍體相合的造血干細(xì)胞移植？

我們首先解釋一下什么是單倍體相合。比如說每一個(gè)子女的遺傳基因，它是一半來自于父親，一半來自于母親，因此子女，父母就是單倍體相合。單倍體造血干細(xì)胞移植是指供者和受者有一半染色體HLA抗原相同，或者來自于父親，或者來自于母親，即供者與受者的HLA位點(diǎn)有3/6是相合的。

一般來說，父母與子女之間HLA單倍體相合的概率為100%，同胞間單倍體相合的概率為50%，非血緣相合概率為25%以下。

單倍體造血干細(xì)胞移植有哪些優(yōu)點(diǎn)？

首先第一個(gè)就是供者的選擇范圍擴(kuò)大了，不僅限于兄弟姐妹，也可以與父母配型，可以與叔伯、姑姑，舅舅、姨姨等等，甚至與表兄弟堂兄弟來做移植，超過90％的需移植患者至少有血緣半相合供者。

另一個(gè)優(yōu)勢就是在移植以后，如果需要做供者，淋巴細(xì)胞輸注的時(shí)候，這個(gè)是非常方便進(jìn)行的，因?yàn)楣┱呔褪亲约旱挠H屬，更容易提供造血干細(xì)胞和淋巴細(xì)胞，這就是它主要的優(yōu)勢。

親緣供體的選擇圖

據(jù)了解，西南醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院血液內(nèi)科成立于1979年，是四川省較早設(shè)立的血液病?？浦?，是省內(nèi)四個(gè)造血干細(xì)胞移植中心之一。目前已經(jīng)先后成功開展了自體、異體及親緣間半相合造血干細(xì)胞移植技術(shù)，至今為白血病、淋巴瘤、骨髓瘤及系統(tǒng)性輕鏈淀粉樣變性等80余名患者進(jìn)行了造血干細(xì)胞移植治療。醫(yī)院已經(jīng)成為中華骨髓庫造血干細(xì)胞捐獻(xiàn)、采集及移植醫(yī)院。

“此次移植手術(shù)的成功，也是我們在非腫瘤性疾病造血干細(xì)胞移植技術(shù)方面再獲突破，將讓瀘州及周邊更多患者能就近獲得高質(zhì)量的診療，重獲健康?！?邢宏運(yùn)教授說。

（來源：西南醫(yī)大附院）

編輯：肖昂

關(guān)注川南在線網(wǎng)微信公眾號(hào)
長按或掃描二維碼 ，獲取更多最新資訊 其他